لکسٹرنا (Luxturna) آنکھوں کی ایک موروثی بیماری ہے، یہ بیماری "جینیٹک میوٹیشن" کی وجہ سے بچوں میں پیدائش کے بعد ظاہر ہوتی ہے، مریض کی نظر آہستہ آہستہ کمزور ہوتی جاتی ہے اور یہ جوانی میں پہنچ کر مکمل طور پر اندھا ہو جاتا ہے، دنیا میں اس مرض کا کوئی علاج ممکن نہیں تھا، ہزاروں بچے اس بیماری کے ساتھ پیدا ہوتے تھے، جوانی میں پہنچ کر اندھے ہوجاتے تھے اور باقی زندگی اندھیرے میں ٹامک ٹوئیاں مار کر گزار دیتے تھے لیکن پھر امریکا میں ایک خاتون سامنے آئی اور اس نے لکسٹرنا کا علاج دریافت کرنے کا فیصلہ کیا۔
اس خاتون کا نام پروفیسر ڈاکٹر کیتھرائن اے ہائی ہے، یہ نومولود بچوں کی ڈاکٹر ہیں، ڈاکٹر کیتھرائن نے 2013ء میں پنسلوینیا میں سپارک کے نام سے ایک ادارہ بنایا، ادارے نے جین تھراپی پر کام شروع کیا اور لکسٹرنا کا علاج دریافت کر لیا، یہ علاج جین تھراپی کے ذریعے ممکن ہوا۔
ڈاکٹر کیتھرائن کی ٹیم باریک سوئی کے ذریعے آنکھ کے ریٹنا میں موجود خراب جین نکالتی ہے اور اس کی جگہ نیا اور طاقتور جین ڈال دیتی ہے، نیا جین پرانے جین کی جگہ لے لیتا ہے اور یوں مریض کی بینائی بحال ہو جاتی ہے یا پھر اس کے اندھے پن کا سلسلہ رک جاتا ہے، یہ پورا عمل 45 منٹ میں مکمل ہو جاتا ہے، یہ علاج سردست بہت مہنگا ہے۔
سپارک نے شروع میں علاج کی قیمت ایک ملین ڈالر (بارہ کروڑ روپے) رکھی تھی لیکن پھر ایف ڈی اے (فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن) درمیان میں آئی، کمپنی کے ساتھ مذاکرات ہوئے اور کمپنی نے قیمت کم کرکے ایک آنکھ کے لیے 4 لاکھ 25 ہزار ڈالر جب کہ دونوں آنکھوں کے علاج کے لیے ساڑھے آٹھ لاکھ ڈالر طے کر دیے، یہ اس وقت دنیا کی مہنگی ترین دواء ہے، ایف ڈی اے کی منظوری کے بعد یہ دنیا کی پہلی ایسی جین تھراپی بن چکی ہے جس کے ذریعے موروثی اندھے پن کا علاج ممکن ہوگیا۔

لکسٹرنا جیسے جین تھراپی علاج نے بایوٹیکنالوجی، جینیٹکس، اور ہیلتھ کیئر میں کئی نئے کیرئیرز پیدا کیے ہیں۔ جن کی ڈیمانڈ دنیا بھر میں بڑھ ہی ہے اور اس میں انٹرنیشنل مواقع زیادہ موجود ہیں کیونکہ امریکہ، یورپ، اور چین میں جین تھراپی کے ادارے نوجوانوں کو اسکالرشپ اور انٹرنشپ دیتے ہیں۔1


. جین تھراپی ریسرچ اینڈ ڈیولپمنٹ

یہ نئی جین تھراپیز تیار کرتے ہیں، جینیاتی بیماریوں پر تحقیق کرتے ہیں۔
آپ کے پاس بی ایس بایوٹیکنالوجی، ایم ایس جینیٹکس، پی ایچ ڈی جین تھراپی کی ڈگری ہونی چاہیے

2. کلینیکل جین تھراپی اسپیشلسٹ
یہ مریضوں کو جین تھراپی دیتے ہیں، علاج کی نگرانی کرتے ہیں۔
تعلیم: ایم بی بی ایس + اسپیشلائزیشن ان جینیٹک میڈیسن۔

3. جینیٹک کونسلر
یہ مریضوں اور مختلف فیملیز کو جینیاتی بیماریوں کی سمجھ دیتے ہیں، علاج کے آپشنز بتاتے ہیں۔
تعلیم: ماسٹرز ان جینیٹک کونسلنگ۔

4. بایوانفارمیٹکس اسپیشلسٹ
یہ جینیاتی ڈیٹا کو کمپیوٹر کے ذریعے سمجھتے ہیں، علاج کے لیے ڈیٹا انیلیسس کرتے ہیں۔
تعلیم: بی ایس کمپیوٹر سائنس + بایوانفارمیٹکس۔

5. ریگولیٹری افیئرز اسپیشلسٹ
یہ جین تھراپی کی منظوری، قانونی معاملات، اور ایف ڈی اے جیسے اداروں سے رابطہ کرتے ہیں
تعلیم: فارمیسی یا بایوٹیک + ریگولیٹری افیئرز کورس۔

6. جین تھراپی مارکیٹنگ اور بزنس ڈیولپمنٹ
یہ جین تھراپی کمپنیوں کے لیے مارکیٹنگ، بزنس پلاننگ، اور اسپتالوں سے رابطہ رکھتے ہیں
تعلیم: ایم بی اے + بایوٹیکنالوجی کا علم۔